近日，沂景资本投资企业昂拓生物（Arnatar Therapeutics）宣布其研发的上调型反义寡核苷酸（ASO）疗法候选药物ART4已获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。该药物旨在治疗Alagille综合征（ALGS）。昂拓生物于2024年完成了5200万美元的A轮融资，斯道资本和本草资本领投，沂景资本、F-Prime Capital、珠海华金资本、联想之星、传化资本、联新资本、高榕资本、济峰资本、弘盛资本等多家机构共同参与投资。

　　ART4利用昂拓专有的ACT-UP1平台，通过上调内源性JAG1蛋白表达，从根源上解决ALGS的病因。该药物采用每月一次皮下注射的给药方式。在临床前研究中，ART4在经验证的ALGS疾病小鼠模型中显著提升了JAG1蛋白水平，恢复了胆管发育，并降低了肝损伤标志物（包括胆汁酸和ALT）水平。该疗法在成年和新生动物中均表现出良好的耐受性。

　　Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的、危及生命的多系统遗传性疾病，主要影响肝脏、心脏和血管系统。约95%的ALGS病例由Jagged-1（JAG1）基因的单倍体剂量不足（haploinsufficiency）突变引起，导致JAG1蛋白水平不足，并造成肝脏胆管发育异常。因此，患者体内出现有毒胆汁酸积聚，引发进行性肝损伤和系统性并发症，这些症状通常在生命早期即已显现。

　　关于昂拓生物‍‍‍‍‍‍

　　昂拓生物是一家临床阶段的生物技术公司，致力于重新定义RNA药物的潜力。公司凭借其专有的DARGER™平台，创新性地整合了同类最优的siRNA基因沉默技术与全球首创的蛋白表达上调型反义寡核苷酸（ASO）技术。这一双模态平台使昂拓能够开发出两类RNA药物：一类通过siRNA沉默致病基因，另一类通过上调型ASO恢复关键蛋白功能，从而为此前无法治疗的疾病开辟全新的治疗路径。公司研发管线覆盖心血管代谢、肝脏、肾脏和中枢神经系统疾病，聚焦于医疗需求高度未被满足的领域。昂拓生物由RNA治疗领域的领军人才创立，并获得顶尖生物科技投资机构的支持，致力于将RNA技术创新转化为可编程的、改变生命的药物，造福全球患者。https://www.arnatar.com